U svojoj posljednjoj objavi, FDA je dala zeleno svjetlo za dva nova lijeka za liječenje bolesti srpastih ćelija kod pacijenata starijih od 12 godina, od kojih je jedan — Vertekov lijek Casgevi — prva odobrena upotreba tehnologije za uređivanje genoma CRISPR u SAD. Lifgenia kompanije Bluebird Bio takođe je genska terapija zasnovana na ćelijama, međutim, koristi drugačiju tehniku modifikacije gena za isporuku prilagođenih matičnih ćelija pacijentu.
Do sada je transplantacija bila jedina terapija
Oba odobrenja stvaraju nove puteve za liječenje bolesti srpastih ćelija, koja je nasljedni poremećaj krvi koji karakterišu crvena krvna zrnca koja ne mogu pravilno da prenose kiseonik, što dovodi do bolnih vazookluzivnih kriza (VOC) i oštećenja organa. Bolest je posebno česta među Afroamerikancima i, u manjoj mjeri, među Hispanoamerikancima. Transplantacije koštane srži su trenutno jedini lijek za bolest srpastih ćelija, ali zahtjevaju dobro usklađene donatore i često uključuju komplikacije.
Dok oba odobrenja za lijek koriste tehnike za uređivanje gena, Casgevi-jevo uređivanje genoma CRISPR/Cas9 funkcioniše tako što siječe ili spaja DNK u odabranim oblastima. Pacijentima se prvo vadi krv kako bi se njihove matične ćelije mogle izolovati i uređivati pomoću CRISPR-a. Zatim se podvrgavaju obliku hemoterapije kako bi uklonili neke ćelije koštane srži, tako da se uređene matične ćelije mogu ponovo presaditi u jednoj infuziji.
Oba odobrenja lijeka su zasnovana na studijama koje su procjenile efikasnost i bezbjednost novih terapija kod kliničkih pacijenata. Sa Casgevijem, učesnici studije su izvjestili da nisu iskusili „teške VOC“ najmanje 12 uzastopnih mjeseci tokom 24-mjesečnog praćenja. Slično, pacijenti na Lifgenia-i nisu iskusili „krizu bola“ šest do 18 mjeseci nakon terapije.
Odluka FDA dolazi ubrzo nakon što su britanski regulatori, kao i Nacionalna zdravstvena regulatorna uprava u Bahreinu, odobrili Vertekov Casgevi. Odobrenje za tretman zasnovan na CRISPR-u stvara priliku za dalje inovacije u prostoru za uređivanje gena – za tretmane u rasponu od raka preko srčanih bolesti do Alchajmerove bolesti. „Genska terapija obećava pružanje ciljanijih i efikasnijih tretmana, posebno za pojedince sa rijetkim bolestima gde su trenutne mogućnosti liječenja ograničene“, rekla je Nikol Verden, direktorica Kancelarije za terapeutske proizvode u Centru za procjenu i istraživanje bioloških preparata FDA. Casgevi je još uvek pod kontrolom Evropske agencije za lijekove.
Izvor: Engadget
