U značajnoj odluci, britanska Agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) odobrila je upotrebu terapije za uređivanje gena pod nazivom Casgevi za pacijente sa bolešću srpastih ćelija i beta talasemijom — oba su naslednji poremećaji povezani sa genetskim mutacijama crvenih krvnih zrnaca. Lijek, koje proizvodi Vertek, je prva odobrena terapija koja koristi tehnologiju za uređivanje gena zasnovanu na CRISPR-u za liječenje pacijenata koji ispunjavaju uslove.
Prva zemlja u svijetu sa ovakvim lijekom
Odobrenje u Velikoj Britaniji za novu terapiju je zasnovano na dva prethodna globalna klinička ispitivanja koja su pokazala efikasnost liječenja. 97% pacijenata koji su koristili Casgevi bilo je oslobođeno jakog bola povezanog sa poremećajima krvi najmanje 12 mjeseci nakon tretmana tokom ispitivanja. Rezultati sugerišu da bi tretman za uređivanje gena mogao da zamjeni trenutni standard za njegu. Terapija matičnim ćelijama i transplantacija koštane srži trenutno su jedini putevi za izlječenje bolesti srpastih ćelija i beta talasemije, međutim, oni uključuju mnogo rizika.
I bolest srpastih ćelija i beta talasemija su poremećaji krvi koje karakterišu defektna crvena krvna zrnca koja ne mogu da prenose kiseonik i zahtjevaju od pacijenata da dobijaju mjesečne transfuzije krvi koje mogu biti skupe i dugotrajne. Casgevi djeluje tako što posebno cilja na gene u matičnim ćelijama koštane srži koje proizvode neispravne krvne ćelije. Da bi tretman funkcionisao, pacijentove matične ćelije moraju biti izvađene iz koštane srži, uređene u laboratoriji i zatim ponovo unijete u pacijenta.
Uprkos obećavajućem izgledu, terapije zasnovane na CRISPR-u možda neće biti lako dostupne široj javnosti. Uređivanje gena je skup poduhvat. Institut za inovativnu genomiku (IGI) procjenjuje da će prosječna terapija zasnovana na CRISPR-u koštati između 500.000 i 2 miliona dolara po pacijentu. IGI je stvorio „Radnu grupu za pristupačnost“ da se pozabavi pitanjem proširenja pristupa ovim novim terapijama.
Osim skupoće, terapije za uređivanje gena nude veliko obećanje za inoviranje puteva liječenja za rijetka stanja, uključujući neurodegenerativne bolesti, rak i mišićnu atrofiju. Što je još važnije, ovo značajno odobrenje za Casgevi „otvara vrata za dalju primjenu CRISPR terapija u budućnosti“, rekla je profesorica Dame Kay Davyes, naučnica sa Univerziteta u Oksfordu. A nove iteracije tehnologija za uređivanje gena mogu čak i nadmašiti CRISPR u budućnosti.
Regulatorne agencije još uvek pregledaju Casgevi lek za bezbjednosne standarde u drugim zemljama, uključujući Sjedinjene Države i Saudijsku Arabiju. Evropska agencija za lijekove nedavno je potvrdila marketinšku aplikaciju, prvi korak ka odobrenju terapije.
